国家重点研发计划项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目启动会在昆举行
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11月1上午,国家重点研发计划项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目启动会在昆明理工大学莲花校区伍集成会堂顺利召开。

云南省科学技术院胡启相副院长,云南省科技厅社发处金振辉处长,基础处张红云处长,昆明理工大学王华副校长,灵长类转化研究院院长季维智及各职能部门和全体承担单位的项目组关键人员等参加了本次工作会暨启动仪式。

启动会上,昆明理工大学王华副校长致辞,向支持关心该项目的专家、领导,向项目合作单位和负责人表示诚挚的欢迎,并对该项目的成功申报表示祝贺。希望在项目中,各项目承担单位能够形成互帮互助工作机制,合力完成研发项目。云南省科学技术院胡启相副院长希望项目组高效组织实施项目,争取在中国基因编辑及干细胞治疗方面做出重大贡献,为“十三五”期间云南的生物医药大健康产业的发展发挥重大作用。最后,项目负责人牛昱宇教授对项目的研究内容、思路、工作方案、课题间的相互合作等进行了详细的说明。各项目组长分别对自己单位所承担项目的实施方案、实施目标和第一年的计划做了详细的介绍。

   据了解,以干细胞治疗为核心的再生医学,已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径。然而,干细胞治疗仍然存在巨大的风险,对干细胞治疗进行系统的安全性和有效性的科学评估势在必行,获得稳定的与人类疾病非常近似的动物模型和优质的干细胞资源是对细胞治疗的安全性和有效性进行更加客观评价的关键。灵长类动物被认为是多种人类神经系统类疾病唯一或最合适的实验动物模型,因此,建立与人类神经系统疾病高度相似的灵长类动物模型,开展从多能干细胞建系、分化、培养到移植完整细胞治疗路线的临床前治疗安全性和有效性的评估,对干细胞临床治疗和标准的建立有着重大意义。本项目基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD,ALS 和RTT 疾病动物模型,ESCs,iPSCs 和NTESCs 不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系,通过对不同类型疾病(神经退行疾病和早期神经系统发育异常),不同发病人群(成年或未成年)以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略(移植细胞类型,分化体系,细胞修复和移植方法等),较系统地回答干细胞临床治疗的最关键问题,最终为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础。

随着全球化的深入发展,干细胞及转化研究将有望引领世界人口健康和生物医药领域的新一轮科技革命,拥有干细胞研发领域知识产权、人才队伍和国际合作的主导权,就能够掌握先机,占领健康和生物医药产业发展的制高点。但是,干细胞治疗的安全性问题是临床治疗的首要问题,迄今尚缺乏系统的可靠数据。本项目通过精准靶向基因编辑技术建立神经系统疾病模型,开展以干细胞为基础的细胞和基因治疗评价,不仅能增强我国在相关领域的自主创新能力,促进基础研究与转化应用领域的有机结合,还可以全面提升我国在生命科学和生物医药领域基础和临床研究的国际影响力和竞争力。

重点专项是国家重点研发计划组织实施的载体,是聚焦国家重大战略任务、围绕解决当前国家发展面临的瓶颈和突出问题、以目标为导向的重大项目群。云南省科学技术院和昆明理工大学共建的云南中科灵长类生物医学重点实验室申报国家重点研发计划项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”是国家科技体制改革以来首次获批的国家重大专项项目。